Cette société américaine de biotechnologie a annoncé le 14 octobre avoir interrompu son étude de phase II portant sur le traitement, avec le VX-814, du déficit en alpha 1-antitrypsine (AATD; un trouble métabolique héréditaire), en raison du constat d'effets indésirables. C'était son unique candidat médicament à un stade aussi avancé. A la nouvelle, l'action a cédé 20%.
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Cette société américaine de biotechnologie a annoncé le 14 octobre avoir interrompu son étude de phase II portant sur le traitement, avec le VX-814, du déficit en alpha 1-antitrypsine (AATD; un trouble métabolique héréditaire), en raison du constat d'effets indésirables. C'était son unique candidat médicament à un stade aussi avancé. A la nouvelle, l'action a cédé 20%. En quelques années, Vertex est devenu le leader du marché de la mucoviscidose (environ 75.000 patients). En 2012, le laboratoire commercialisait son premier médicament, le Kalydeco; ont suivi l'Orkambi en 2015 et le Symdeko (aux Etats-Unis) ou Symkevi (en Europe) en 2018. Ce trio traite environ la moitié du marché visé; pour soigner l'autre, ou du moins une grande partie, Vertex a mis au point une trithérapie, approuvée aux Etats-Unis en octobre 2019 (nom commercial: le Trikafta), puis en Europe (le Kaftrio) en août 2020. Avec ces quatre médicaments, Vertex entend traiter en 2025 90% des patients atteints de la mucoviscidose. Pour les quelque 10% de patients restants, la biotech explore la piste de la thérapie génique. Le Trikafta a généré a lui seul 1,81 milliard de dollars au 1er semestre. L'ensemble des ventes du groupe devrait atteindre 5,7-5,9 milliards en 2020. Depuis que le marché l'a sanctionnée, Vertex est valorisée à un niveau plus acceptable de 21,6 fois et 18,5 fois le bénéfice escompté pour 2020 et 2021 respectivement. Contre l'AATD, Vertex teste une autre molécule, le VX-864 (phase II; résultats au 1er semestre de 2021). Sont également en cours, des essais cliniques contre la maladie génétique rénale induite par l'APOL1 (phase II; résultats en 2021) et des maladies du sang héréditaires (phases I/II), et précliniques contre la douleur, la myopathie de Duchenne et le diabète de type 1 --un pipeline encore relativement modeste, pour une société dont la capitalisation boursière s'élève à 55 milliards de dollars. Mais si l'échec du VX-814 va sans doute rester dans les esprits un certain temps, la franchise fibrose kystique de Vertex garantira sa croissance pendant quelques années encore. Par ailleurs, la position de trésorerie nette est passée de 3,8 à 5,5 milliards de dollars entre la fin 2019 et le 30 juin dernier. Nous conserverions notre position (rating 2B).