Après Kalydeco en 2012 et Orkambi en 2015, c'est le troisième médicament destiné à traiter les mutations génétiques sous-jacentes de la mucoviscidose. Kalydeco (un "potentiateur") n'étant efficace que pour un nombre limité de mutations, il se destine à 6.000 patients traitables sur un total de 75.000 patients souffrant de la maladie. Le produit a enregistré un chiffre d'affaires (CA) de 845 millions de dollars en 2017, en hausse de 20% par rapport à 2016. Orkambi combine pour sa part le potentiateur Kalydeco et le correcteur Lumacaftor (VX809), et traite la forme homozygote de la mutation F508del. Fin 2017, le produit pouvait être administré à 28.000 patients; 12.500 l'utilisent effectivement aujourd'hui. Les ventes d'Orkambi ont progre...